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Terapia con cellule staminali per i disturbi neurologici

Le malattie neurologiche comprendono un gruppo eterogeneo di disturbi del sistema nervoso centrale e periferico, che nel complesso rappresentano la principale causa di malattia a livello globale. Le opzioni terapeutiche per le malattie neurologiche sono limitate e le percentuali di approvazione dei farmaci per i trattamenti migliori restano scarse rispetto ad altre aree terapeutiche.

La terapia con le cellule staminali offre una speranza a molti pazienti, ma deve essere temperata con la consapevolezza che le comunità scientifiche e mediche devono ancora svelare completamente le complessità della biologia delle cellule staminali e fornire dati soddisfacenti che supportino l’applicazione razionale e basata su prove di efficacia di queste cellule da una prospettiva terapeutica. Forniamo una panoramica dell’applicazione delle cellule staminali nelle malattie neurologiche, partendo dai principi di base ed estendendoli per descrivere il panorama degli studi clinici e i progressi compiuti nell’ultimo decennio. Esistono molte forme di terapia con cellule staminali, tra cui l’uso di cellule staminali neurali, ematopoietiche e mesenchimali.

Anche le terapie cellulari derivate da cellule staminali embrionali differenziate e da cellule staminali pluripotenti indotte iniziano ad avere un ruolo di primo piano. Ad oggi sono stati registrati oltre 200 studi clinici che applicano vari approcci alle cellule staminali per il trattamento di malattie neurologiche (Clinicaltrials.gov), la maggior parte dei quali riguarda la sclerosi multipla, l’ictus e le lesioni del midollo spinale. In totale, abbiamo identificato 17 indicazioni neurologiche in fase di sviluppo clinico. Pochi studi si sono trasformati in grandi indagini pivotali con disegni di studi clinici randomizzati. I risultati di questi studi saranno essenziali per l’approvazione e l’applicazione di trattamenti tradizionali in futuro.

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