Une greffe de cellules souches est un traitement unique qui peut guérir l’anémie drépanocytaire ou la thalassémie. Les greffes de sang de cordon ont un avantage sur les greffes de moelle osseuse car elles provoquent moins de GvHD. Les patients pédiatriques qui ont subi moins de lésions organiques à la suite d’une maladie prolongée avec des hémoglobinopathies et moins de surcharge en fer à la suite de transfusions répétées ont de meilleurs résultats en matière de transplantation. Les patients pédiatriques sont suffisamment petits pour que le sang de cordon soit utilisé comme source de greffe. Les enfants atteints d’une hémoglobinopathie “sévère” sont donc considérés comme de bons candidats pour les greffes de sang de cordon.

Dans le cas de la drépanocytose, il s’agit de patients ayant subi un accident vasculaire cérébral, souffrant d’un syndrome thoracique aigu, de crises douloureuses récurrentes malgré la prise de médicaments, ou d’autres complications graves qui font que les avantages de la transplantation l’emportent sur les risques.

De même, une greffe est recommandée pour les patients atteints de thalassémie qui sont dépendants des transfusions. Aux États-Unis, le premier patient atteint de drépanocytose à bénéficier d’une greffe de sang de cordon a été Keone Penn en 1998. Depuis lors, plusieurs patients atteints de drépanocytose aux États-Unis sont devenus des défenseurs des greffes de sang de cordon ombilical. Marriam Carol Mulumba a subi une greffe de sang de cordon à l’âge de 7 ans, en 2008, et conseille depuis lors d’autres enfants qui subissent une greffe. Elle a publié le récit de sa vie à l’âge de 12 ans, puis à nouveau à l’âge de 17 ans. En 2023, Sosa Evbuomwan, candidate à un concours de beauté, a raconté qu’elle avait été le premier enfant guéri de l’anémie drépanocytaire grâce à une greffe de sang de cordon ombilical expansé de Gamida Cell. En Inde, environ 12 à 14 000 enfants naissent chaque année avec la forme sévère de la thalassémie.

Les hématologues pédiatriques indiens signalent que les hémoglobinopathies sont l’indication la plus fréquente (34 %) pour les enfants recevant des greffes de cellules souches. LifeCell, la plus grande banque de sang de cordon en Inde, note que la majorité des unités de sang de cordon qu’elle a libérées étaient destinées à des greffes entre frères et sœurs pour traiter la thalassémie. Une autre étude réalisée par des hématologues indique que le coût typique d’une greffe de sang de cordon entre frères et sœurs en Inde est de 20 lakhs INR, ce qui équivaut à 25,00028 dollars américains Les coûts de traitement en Inde sont tellement inférieurs à ceux des États-Unis que le coût total d’une greffe de sang de cordon est inférieur au coût d’acquisition d’une unité de sang de cordon auprès d’une banque publique aux États-Unis. En Iran, on a estimé en 2018 que 4 % de la population était porteuse de la bêta-thalassémie et que 18 783 patients atteints de bêta-thalassémie majeure avaient été identifiés. Une étude réalisée en 2015 sur le poids économique de la maladie a révélé que le coût annuel moyen de la prise en charge de ces patients (transfusions sanguines, chélation du fer, etc.) s’élevait à 8321,8031 dollars américains. Ce montant inclut la charge indirecte de la perte de salaire, mais la majeure partie du coût, soit 7286,80 USD, correspond aux frais médicaux directs qui, dans le cadre du système de santé publique iranien, représentent un coût annuel pour la société de plus de 136 millions d’USD pour l’ensemble des patients du pays. Royan Stem Cell Technology Company, la principale banque privée et publique de sang de cordon en Iran, réalise souvent des greffes de sang de cordon entre frères et sœurs dans le cas de la thalassémie. Le coût de la conservation privée du sang de cordon à Royan est d’environ 250 dollars américains et le coût de la greffe de sang de cordon est d’environ 2 500 dollars américains.

Il s’agit d’un autre exemple de pays où une greffe de cellules souches est possible et beaucoup plus rentable que des soins de soutien à vie pour la thalassémie. En Chine, le fardeau de la thalassémie pour la santé publique est compensé par l’important stock de sang de cordon donné dans les banques publiques, de sorte qu’un donneur compatible peut être trouvé pour la transplantation lorsqu’un frère ou une sœur n’est pas disponible.

Lors de la conférence sur le sang de cordon organisée en 2023 par l’Association chinoise pour la santé de la mère et de l’enfant, il a été indiqué qu’une personne sur six dans la province de Guangdong, dans le sud de la Chine, était porteuse de la thalassémie. Le professeur Liu Sixi, médecin en chef du service d’hématologie et d’oncologie de l’hôpital pour enfants de Shenzhen, a déclaré : “En 11 ans, nous avons réalisé 909 transplantations de patients atteints de thalassémie et le taux de survie global a été de 99 %. Ces données sont en avance sur celles de pays et de régions comme l’Europe et les États-Unis”. En Thaïlande, près de l’épicentre mondial des porteurs de thalassémie, des familles se tournent vers la procréation assistée pour les aider à concevoir un frère ou une sœur sauveur(e) qui pourra fournir une greffe de sang de cordon à un enfant plus âgé atteint de thalassémie. Par pure chance, la probabilité que les parents conçoivent un enfant correspondant exactement à leur frère ou sœur sur le plan HLA est de 25 %, tandis que la probabilité que le nouveau bébé soit également porteur d’une thalassémie est de 75%. En revanche, en recourant à la fécondation in vitro (FIV) avec diagnostic génétique préimplantatoire (DPI), les parents peuvent garantir la conception d’un enfant qui est à la fois un donneur parfait et qui n’est pas porteur de la thalassémie.

Les centres de fertilité Superior A.R.T. et Jetanin en Thaïlande, qui disposent de la plus grande série de cas en Extrême-Orient et dans le Pacifique, font état d’un taux de naissances vivantes de 44 % pour un coût total de 10 000 à 30 000 dollars américains, y compris l’accouchement. Au Kenya, la banque suisse de sang de cordon CordSavings a conclu un partenariat privé-public avec les autorités locales pour la santé publique dans les zones géographiques où la diversité HLA semble particulièrement élevée. Leur objectif commun est de permettre aux patients drépanocytaires du monde entier d’avoir accès à des unités de sang de cordon mieux adaptées aux greffes. Au cours du premier semestre 2023, ils ont réussi à commencer la collecte, le traitement et le stockage d’unités de sang de cordon provenant d’un grand hôpital public. Mais à ce jour, cet effort a été temporairement suspendu en raison des troubles civils qui sévissent actuellement au Kenya.