Eine Stammzelltransplantation ist eine einmalige Behandlung, die die Sichelzellenanämie oder Thalassämie heilen kann. Nabelschnurbluttransplantationen haben gegenüber Knochenmarktransplantationen den Vorteil, dass sie weniger GvHD verursachen. Pädiatrische Patienten, die weniger Organschäden durch langwierige Erkrankungen mit Hämoglobinopathien und weniger Eisenüberladung durch wiederholte Transfusionen erlitten haben, haben bessere Transplantationsergebnisse. Und pädiatrische Patienten sind klein genug, um sich auf Nabelschnurblut als Transplantatquelle zu verlassen. Daher gelten Kinder mit einer “schweren” Hämoglobinopathie als gute Kandidaten für eine Nabelschnurbluttransplantation.
Bei Sichelzellpatienten sind dies z. B. Patienten mit Schlaganfall, akutem Thoraxsyndrom, wiederkehrenden Schmerzkrisen trotz Medikamenten oder anderen schwerwiegenden Komplikationen, bei denen der Nutzen der Transplantation die Risiken überwiegt.
In ähnlicher Weise wird eine Transplantation für Thalassämie-Patienten empfohlen, die auf Transfusionen angewiesen sind. In den Vereinigten Staaten war Keone Penn 1998 die erste Sichelzellpatientin, die eine Nabelschnurbluttransplantation erhielt. Seitdem haben sich mehrere Sichelzellpatienten in den USA für die Nabelschnurbluttransplantation eingesetzt. Marriam Carol Mulumba hatte 2008 im Alter von 7 Jahren eine Nabelschnurbluttransplantation und berät seither andere Kinder, die sich einer Transplantation unterziehen. Sie veröffentlichte ihre Lebensgeschichte im Alter von 12 Jahren und erneut im Alter von 17 Jahren. Im Jahr 2023 teilte die Schönheitswettbewerbsteilnehmerin Sosa Evbuomwan mit, dass sie das erste Kind war, das durch eine Transplantation des erweiterten Nabelschnurblutprodukts von Gamida Cell von Sichelzellenanämie geheilt wurde. In Indien werden jedes Jahr etwa 12 bis 14 Tausend Kinder mit der schweren Form der Thalassämie geboren.
Pädiatrische Hämatologen in Indien berichten, dass Hämoglobinopathien die häufigste Indikation (34 %) für eine Stammzelltransplantation bei Kindern sind. LifeCell, die größte Nabelschnurblutbank in Indien, stellt fest, dass die meisten Nabelschnurbluteinheiten, die sie freigegeben haben, für Geschwistertransplantationen zur Behandlung von Thalassämie bestimmt waren. Eine andere Studie von Hämatologen berichtet, dass die typischen Kosten für eine Geschwister-Nabelschnurblut-Transplantation in Indien bei INR 20 lakhs liegen, was U$D 25.000 entspricht28. Die Behandlungskosten in Indien sind so viel niedriger als in den Vereinigten Staaten, dass die Gesamtkosten für eine Nabelschnurbluttransplantation geringer sind als die Kosten für den Erwerb einer Nabelschnurbluteinheit von einer öffentlichen Bank in den Vereinigten Staaten. Im Iran waren 2018 schätzungsweise 4 % der Bevölkerung Träger der Beta-Thalassämie, und es wurden 18 783 Patienten mit Beta-Thalassämie Major identifiziert. Eine 2015 durchgeführte Erhebung über die wirtschaftliche Belastung durch die Krankheit ergab, dass die durchschnittlichen jährlichen Kosten für die Versorgung dieser Patienten mit Bluttransfusionen, Eisenchelation usw. 8321,8031 U$D betragen. Darin enthalten ist auch die indirekte Belastung durch entgangene Löhne und Gehälter, doch der größte Teil der Kosten, nämlich 7286,80 U$D, sind direkte medizinische Ausgaben, die im Rahmen des iranischen öffentlichen Gesundheitssystems jährliche Kosten von über 136 Millionen U$D für alle Patienten des Landes verursachen. Royan Stem Cell Technology Company, die führende private und öffentliche Nabelschnurblutbank im Iran, bietet häufig Geschwister-Nabelschnurblut-Transplantationen für Thalassämie an. Die Kosten für die private Einlagerung von Nabelschnurblut bei Royan belaufen sich auf etwa 250 U$D und die Kosten für die Nabelschnurbluttransplantation auf etwa 2500 U$D.
Dies ist ein weiteres Beispiel für ein Land, in dem eine Stammzellentransplantation durchführbar und wesentlich kostengünstiger ist als eine lebenslange unterstützende Behandlung der Thalassämie. In China wird die gesundheitliche Belastung durch Thalassämie durch den großen Bestand an gespendetem Nabelschnurblut in öffentlichen Banken ausgeglichen, so dass ein passender Spender für eine Transplantation gefunden werden kann, wenn ein Geschwisterkind nicht verfügbar ist.
Auf der Nabelschnurblutkonferenz 2023 der China Maternal and Child Health Association hieß es, dass einer von sechs Menschen in der südchinesischen Provinz Guangdong Träger der Thalassämie ist. Professor Liu Sixi, Chefarzt der Abteilung für Hämatologie und Onkologie des Kinderkrankenhauses von Shenzhen, sagte: “In 11 Jahren haben wir 909 Fälle von Thalassämie-Transplantationen durchgeführt, und die Gesamtüberlebensrate betrug 99 %. Mit diesen Daten liegen wir vor Ländern und Regionen wie Europa und den Vereinigten Staaten.” In Thailand, in der Nähe des weltweiten Epizentrums für Thalassämie-Träger, wenden sich Familien an die künstliche Befruchtung, um ein rettendes Geschwisterchen zu zeugen, das einem älteren Kind mit Thalassämie eine Nabelschnurbluttransplantation ermöglichen kann. Mit reinem Glück liegt die Wahrscheinlichkeit, dass die Eltern ein Kind zeugen, das genau mit dem HLA des Geschwisters übereinstimmt, bei 25 %, während die Wahrscheinlichkeit, dass das Neugeborene ebenfalls Thalassämie hat, 75 % beträgt. Durch eine In-vitro-Fertilisation (IVF) mit Präimplantationsdiagnostik (PID) können die Eltern hingegen garantieren, dass sie ein Kind bekommen, das sowohl ein perfekter Spender als auch kein Träger der Thalassämie ist.
Die thailändischen Fruchtbarkeitszentren Superior A.R.T. und Jetanin, die über die größten Fallserien im Fernen Osten und im Pazifikraum verfügen, berichten über eine Lebendgeburtenrate von 44 % bei Gesamtkosten von 10.000 bis 30.000 U$D, einschließlich der Entbindung des Babys. In Kenia ist die Schweizer Nabelschnurblutbank CordSavings eine öffentlich-private Partnerschaft mit den lokalen Behörden für die öffentliche Gesundheit in geografischen Gebieten eingegangen, in denen die HLA-Diversität besonders hoch zu sein scheint. Ihr gemeinsames Ziel ist es, Sichelzellpatienten weltweit Zugang zu besser passenden Nabelschnurbluteinheiten für Transplantationen zu verschaffen. In der ersten Hälfte des Jahres 2023 gelang es ihnen, mit der Entnahme, Verarbeitung und Lagerung von Nabelschnurbluteinheiten aus einem großen öffentlichen Krankenhaus zu beginnen. Aufgrund der aktuellen Unruhen in Kenia wurden diese Bemühungen jedoch vorübergehend auf Eis gelegt.
